起業家の最も優れている点、それは、可能性にワクワクし、失敗を恐れる、その両方を同時に持っていることです。人生のどこかの段階で、私たちは皆、医療を必要とします。医師は医療行為の最前線にいますが、彼らが十分なサービスを提供できるかどうかは、バイオテクノロジスト【生物工学研究者】や臨床研究者が開発した薬やツールに大きく依存しています。
つまり、バイオテクノロジーのスタートアップ企業にとっては、大きなビジネスモデルとも言えるのです。
この記事では、バイオテクノロジー分野の発展と成長を促し、人類に「時代のニーズ」となるものを提供するために、従来の創薬計画ではなく、既成概念にとらわれない発想をした世界中の革新的なバイオテクノロジー・スタートアップ企業を紹介します。
12. Perlara
Perlaraはもともと、2014年にPerlstein Lab, PBCとして設立されました。現在までに、5回の投資ラウンドで730万ドル以上の資金を調達しています。7,000を超える希少な遺伝性疾患に対する創薬を加速する、初の「治療上の見捨てられた孤児」向け公益法人です。
作業領域：特定の病気の治療法の発見を増やし、治療法の開発を可能にする基礎的な方法論を明らかにすることを使命としています。PerlQuestsという独自のプラットフォームを立ち上げ、希少疾患の治療法の発見に取り組んでいます。PerlQuestsは、何千もの薬剤候補を迅速にスクリーニングすることで、創薬のスピードアップとコスト削減を実現します。
現在までに、Perlaraプラットフォームに適合する250の単一遺伝子疾患の特定に成功しています。最初のPerlQuestsは、NPA、NPC、NGLY1欠損、ライソゾーム貯蔵障害、先天性糖鎖障害を対象としています。
11. NuLabel Technologies
NuLabel Technologiesは、高分子科学のスタートアップ企業で、産業界の廃棄物削減とコスト削減を支援するラベルとパッケージングソリューションを開発しています。2009年に設立され、これまでに12回の投資ラウンドで1,300万ドル以上の資金を調達しています。
作業領域：同社は、特許取得済みの接着剤とハードウェア技術（特許出願中）を開発し、活性接着剤を使用して、ラベルのこびりつかない裏地の要件や、製品パッケージで一般的に使用される厄介な湿式接着剤の要件を削減または完全に追放しています。
合成ラボ（何千もの原材料の合成と調達）、アプリケーションラボ（新規データの収集と分析）、プロダクションラボ（製品のスケールアップをより詳しく決定するためのデータと分析ツールのマーケティングと拡張）の3つのラボで運営されています。
10. Notable Labs
Notable Labsは、臨床試験なしで医師がすぐに処方できる、がん患者向けの個別の検査サービスです。2014年に創業し、現在までに4回の投資ラウンドで1,600万ドル以上の資金を調達しています。
作業領域：同社は、腫瘍医が血液がん患者のための実用的な治療オプションを検出するための薬物検査サービスを提供しています。同社のカスタムロボット・プラットフォームは、検査プロセスのあらゆる側面を処理します。
同社は、トロント【カナダのオンタリオ州】とゲインズビル【アメリカ合衆国のフロリダ州】の臨床試験で腫瘍学者と協力し、過去にすでに標準治療を受けた（失敗した）白血病患者の治療選択肢を検出したことがあります。
9. Emerald Therapeutics
Emerald Therapeuticsは、バイオテクノロジー企業がどのように運営されるべきかという特異なビジョンを持つ2人の科学者によって2010年に設立されました。同社は3回の投資ラウンドで3,400万ドルの資金を調達しています。
作業領域：同社のクラウドラボは、当初、研究の効率化、再現性の確保、科学者の活用を目的とした社内製品として構築されました。現在、このラボは世界に公開され、より再現性の高い研究を誰にでも提供できるようになっています。
設計（ユーザーが設計し、サンプルを同社に送る）、実行（同社が自動化されたラボで、ユーザーが指定した方法で正確に実験を行う）、探索（ユーザーのデータをクラウドデータベースに整理する）、分析（同社がユーザーにサンプルを返送し、豊富なデータ分析ツールを使って結果を分析）の4段階で作業します。
8. RaNA Therapeutics
2011年に設立されたRaNA Therapeuticsは、独自のRNAアップレギュレーション【神経伝達物質やホルモンなどへの応答能が増大すること】・プラットフォームを用いて、遺伝子発現の選択的なエピジェネティック・モジュレーターを開発しています。4回の投資ラウンドで1億3,800万ドル以上の資金を調達しています。
作業領域：一本鎖のオリゴヌクレオチドを用い、長鎖ノンコーディングRNAと特定の遺伝子との抑制的相互作用をターゲットとし、それによってコード化されたタンパク質の発現を高め、mRNAをアップレギュレートします。
希少遺伝子疾患、代謝性疾患、神経変性疾患の領域を中心に、多くの治療領域で新しい治療法の開発に取り組んでいます。
7. 10x Genomics
10x Genomicsは、2012年に法人化されたアメリカのバイオテクノロジー企業です。カリフォルニアに拠点を置くスタートアップ企業で、3回の投資ラウンドで1億1,300万ドルの資金を調達しています。
作業領域：同社は、エクソームシーケンス、全ゲノムシーケンス、単一細胞トランスクリプトミクスのための統合システムを構築しています。この文脈で言うと、C言語がコンピューティングのためにしたことをシーケンシングのためにする製品を作っているのです。
この製品は、科学者が微妙な変異をより適切に検出するのに役立ちます。これは、生物学的サンプルを小さな断片に細断してから短いストレッチを配列決定し、機械を使用してそれらをゲノムに組み立てる技術では見落とされます。
6. Codiak Biosciences
Codiak Biosciencesは2015年、Flagship PioneeringのイノベーションユニットVentureLabsの研究を基に設立されました。2回の投資ラウンドで9,200万ドルの資金調達に成功しました。
作業領域：エクソソームは、細胞間のコミュニケーションを仲介する天然の小胞で、高度な診断システムとして、また強力な治療法として構築されています。この小さな小胞は、病気の動物モデルにおいて劇的な効果をもたらすことができます。
研究チームはすでに、がん細胞由来のエクソソームが、その表面に特定のタンパク質を含んでいることを実証しており、これを利用すれば、血液サンプルからがんを迅速に特定し、特徴を把握することができます。このエクソソームは、がん治療に対する反応のモニタリングや再発の特定に利用できる可能性があります。
5. Recursion Pharmaceuticals
Recursion Pharmaceuticalsは、人工知能の力を借りて、変革的な新しい治療法を発見・開発しています。2013年に設立され、9回の投資ラウンドで8,400万ドル以上の資金を調達しています。
作業領域：同社は、AIと自動化を組み合わせて、数千の化合物を数百の細胞性疾患モデルで並行してテストする、スケールの大きな実験を実施しています。具体的には、1週間あたり約1,000万個の細胞で、細胞あたり約1,000個の特徴を定量化します。
とても実現不可能に聞こえますが、同社は2025年までに100の新しい治療法を発見することを目標としています。生物学的研究のコスト削減と効率化のためにテクノロジーを活用し、その進歩によって、人間の細胞生物学の地図を作るという究極のビジョンを実現することができるでしょう。
4. AirXpanders
AirXpandersは、再建手術後に組織の拡張を必要とする患者のための技術を開発しており、乳房再建に大きな重点を置いています。16回の投資ラウンドで約1億3千万ドルの資金を獲得しており、2015年6月に株式公開を果たしています。
作業領域：現在の組織拡張の技術は、生理食塩水を充填したインプラントを使用し、手術後1週間ごとに注入して、永久的な乳房インプラントを設置するために不可欠な組織量に到達させるものです。一方、AeroForm tissue expander（FDA承認）は、二酸化炭素を徐々に充填していきます。患者は自宅でエキスパンダーを独自に膨らませることができ、さらにワイヤレス投与コントローラーを使用して、膨張のペースをコントロールすることができます。
同社は、再建手術用製品の世界的リーダーになること、そして2段階乳房再建の標準治療となることを目標としています。
3. Neon Therapeutics
2015年に設立されたNeon Therapeuticsは、2回の投資ラウンドで1億2,500万ドルの資金を調達しています。免疫腫瘍学の会社で、がんを治療するためにネオアンチゲン生物学を最大限に活用する態勢を整えた製品エンジンの開発に重点を置いています。
作業領域：同社は、個別のネオアンチゲン【がん細胞の遺伝子変異に由来して新たに形成された抗原】と共有されたネオアンチゲンに対するT細胞療法と次世代ワクチンの開発に取り組んでいます。患者から腫瘍生検を採取し、タンパク質を作るコードを含むゲノムの2％を高速スキャンして、腫瘍のシグネチャーのような「個別の」ネオアンチゲンを検出することが戦略の一部です。
同社は数ヶ月前から水面下で活動を続けています。現在、ケンブリッジに自社ラボを持ち、すでに約20人の研究者チームを立ち上げ、生検を処理しています。
2. Blueprint Medicines
Blueprint Medicinesは、ゲノム的に定義されたがんサブセットに対する高選択的なキナーゼ阻害剤の発見と開発に注力しています。2011年に設立され、4回の投資ラウンドで2億4千万ドルの資金を獲得しています。
作業領域：同社は、キナーゼの異常な活性化によって引き起こされるがんやその他の疾患の遺伝子設計図に関する深い知識を用いて、これらの疾患の抑制を目的とした選択的な医薬品を作り上げることに主眼を置いています。
疾患の新たな促進因子を検出する能力と、新規かつ幅広い化合物からなる独自のライブラリーを組み合わせることで、新規かつ難治性のターゲットに対するキナーゼ療法を構築することができます。
1. Moderna Therapeutics
マサチューセッツ州に本社を置くバイオテクノロジー企業、Moderna Therapeuticsは、メッセンジャーRNAに基づく医薬品やワクチンの発見と創出を行っています。2010年に設立され、これまでに8回の投資ラウンドで11億ドル以上の資金を調達しています。
作業領域：人体を自らの薬物製造工場にすることです。注射可能なマッサージャーRNA分子を使用し、タンパク質医薬品の生成を誘発します。このアプローチは柔軟で、化学的に修飾されたメッセンジャーRNAにあらゆる抗原を差し込むことができるほか、自動化されたシステムにより、既存のワクチンよりも少ない費用で、新しいワクチンを迅速に製造することができます。
また、B細胞から分泌される抗体だけでなく、免疫系のT細胞を刺激することも可能であることが実証されています。
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